Menino com doença que paralisa músculos luta por remédio milionário

O pequeno Lorenzo Silveira, de 10 anos, foi diagnosticado há três anos com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A doença paralisa progressivamente o funcionamento dos músculos do corpo, afetando até o coração e os pulmões. O progresso da doença, porém, pode ser detido com o uso de um remédio que foi aprovado pela Anvisa neste mês.

O problema, porém, é o custo do tratamento: só o medicamento custa 3,2 milhões de dólares, aproximadamente R$ 19 milhões na cotação atual.

Duchenne é uma doença hereditária que gera deficiência ou ausência de uma proteína chamada distrofina. Sem a substância, as fibras musculares perdem a estabilidade e vão se desfazendo, causando dificuldade para caminhar, nos estágios iniciais, e pode levar a óbito com o passar do tempo.

O que é Duchenne?

A síndrome acomete um em cada 150 mil nascidos e a expectativa de vida sem o tratamento é de cerca de 30 anos. O problema costuma afetar majoritariamente meninos, como foi o caso de Enrico, de 6 anos – a família conseguiu juntar o dinheiro necessário para o remédio em junho deste ano, e ele está recuperando as capacidades musculares.

Os sintomas de fraqueza muscular associados à DMD geralmente começam na infância, frequentemente entre 3 e 6 anos de idade. Eles são:

• Dificuldade para caminhar e correr;
• Quedas frequentes;
• Fadiga;
• Dificuldades de aprendizado;
• Problemas cardíacos;
• Problemas respiratórios.

No caso de Lorenzo, os sintomas começaram tardiamente e o quadro só foi identificado quando ele já tinha 7 anos. “Percebemos que ele não caminhava e nem corria igual às outras crianças, por isso fomos investigar. O diagnóstico só veio quando fizemos uma ressonância magnética que apontou os indícios de Duchenne”, diz a mãe do menino, Cintia Claudino.

Quando a doença é identificada de forma precoce, há maior possibilidade de tratamento. “A criança com Duchenne precisa de reabilitação multidisciplinar adequada, com fisioterapia, apoio psicológico, inclusive para a família, avaliação cardiológica e respiratória e acompanhamento nutricional”, explicou a neurologista Marcela Machado Costa, especialista na doença, em entrevista anterior ao Metrópoles.

Tratamentos

Em pacientes que ainda caminham bem, a principal opção é o medicamento translarna (ataluren), de doses contínuas. Porém, o remédio também não é barato: custa cerca de R$ 100 mil mensalmente.

A opção que a família de Lorenzo tenta é o Elevidys, administrado de forma injetável. O medicamento é um tratamento mais definitivo e foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 2 de dezembro.

Em vez de apenas oferecer a proteína faltante ao corpo, o Elevydis induz o organismo do paciente a produzí-la. Criado pela Roche, o remédio é customizado de acordo com os genes de cada pessoa e, por isso, o custo é tão alto. Entretanto, a recomendação em bula é que o remédio seja administrado em pacientes entre 4 e 7 anos de idade.

Segundo a família, os médicos que atendem Lorenzo acreditam que, no caso dele, o remédio ainda pode ter efeito, mesmo que ele já tenha 10 anos. “Ele ainda está andando bem, então acreditamos sim que poderia funcionar. Atualmente, o único tratamento que ele faz é com corticoide”, afirma a mãe. Os remédios são usados para retardar a perda de função muscular causada pelo Duchenne, mas são pouco efetivos.

“A cura do nosso filho depende de um valor milionário, mas não vamos descansar. Queremos que ele receba esse medicamento que pode interromper a doença e vamos lutar contra o tempo para conseguir. Cada minuto para ele representa uma perda de músculos e músculo, no caso do Lorenzo, é vida”, diz o pai do menino, Jefferson da Rosa.

Vaquinhas falsas

A família moradora da cidade de Capão da Canoa (RS) já arrecadou aproximadamente R$ 1,5 milhão para o tratamento do menino, mas algumas pessoas mal intencionadas começaram a usar o conteúdo criado por eles para fazer vaquinhas em outras plataformas e roubar dinheiro do público.

Uma delas disse ter arrecadado R$ 8 milhões. Os canais oficiais para contribuir com o tratamento do menino estão no perfil do Instagram @juntoscomlorenzo.

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