Anvisa autoriza registro de remédio mais caro do mundo contra doença rara
Uma dose do Zolgensma custa R$ 10,4 milhões e pode melhorar significativamente casos de atrofia muscular espinhal (AME)
atualizado
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, na manhã desta segunda-feira (17/8), o registro do remédio Zolgensma. Considerado o medicamento mais caro do mundo, no valor de R$ 10,4 milhões, ele é usado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME).
A doença rara e grave afeta a medula espinhal e núcleos na base do cérebro, causando fraqueza muscular, atrofia e paralisia muscular progressiva. Ela é resultado de alterações do gene que codifica a proteína SMN (Survival Motor Neuron), uma molécula necessária para a sobrevivência do neurônio motor, responsável pelo controle do movimento muscular.
O registro da Anvisa autoriza o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, de até 2 anos de idade, com o medicamento de terapia avançada da empresa Novartis Biociências S.A.
A notícia traz esperança para a família da pequena Marina Macedo Lima Ciminelli, de um ano e nove meses, que mora em Águas Claras. A menina (foto em destaque) faz parte do grupo de 45% e 60% dos casos de AME em todo o mundo do tipo 1, a forma mais grave da doença e principal causa de mortalidade infantil decorrente de uma doença monogenética.
Marina não consegue fazer movimentos básicos e, segundo a mãe, Deilla Macedo Lima, 41, está estrábica, por causa do mal funcionamento dos olhos, não consegue engolir a saliva e parou de sorrir. “Parece que estamos segurando a vida dela”, contou ao Metrópoles.
A família corre contra o tempo para conseguir o remédio antes que a menina complete dois anos em novembro, prazo limite para que o remédio seja eficiente.
Estudos mostram que uma dose única do Zolgensma pode melhorar significativamente a sobrevivência dos pacientes, reduzindo a necessidade de ventilação permanente.
Por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. “Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança a longo prazo”, informou a agência.
A aprovação da Anvisa é um passo importante para que o medicamento seja fornecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
