Zolgensma, a terapia gênica que custou R$ 457 milhões ao governo Lula
Indisponível no SUS, o Zolgensma trata a AME tipo I agindo no DNA. Ministério da Saúde atrasa o fornecimento dele há 1 ano e 6 meses
atualizado
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Uma das terapias gênicas mais caras do mundo, o Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) trata a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. É o único tratamento do tipo que age diretamente no DNA, capaz de repará-lo e criar uma cópia funcional. Noutras palavras, injeta-se o gene no corpo por meio de uma cápsula de vírus modificada em laboratório.
Como a coluna revelou, o governo Lula já gastou R$ 457 milhões para fornecer o Zolgensma por vias judiciais. Ao todo, o governo federal desembolsou R$ 305 milhões em 2023, com 64 ações judiciais em 12 estados e no Distrito Federal. Mais R$ 152 milhões saíram dos cofres em 2024, com 41 processos em nove estados e na capital federal.
A terapia deveria estar disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) há um ano e meio, mas a atual gestão descumpre portaria publicada no fim do governo Bolsonaro e, por isso, as famílias dos pacientes precisam processar a União para garantir o Zolgensma.
O tratamento, considerado pioneiro, foi desenvolvido por engenharia genética pela Novartis. Na AME, falta um gene (ou se apresenta de modo anormal) fundamental para produzir uma proteína essencial.
Sem ele, há morte dos neurônios motores, que controlam os músculos, que passam a ficar enfraquecidos e atrofiados. Também causa fraqueza e perda de movimento progressiva.
“Zolgensma atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos”, informa a Novartis, em bula.
A terapia gênica é aplicada em dose única, na versão intravenosa. A quantidade aplicada depende do peso do paciente.
Governo federal descumpriu decreto
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu aval ao uso da terapia gênica no Brasil em 2020. Dois anos depois, o Zolgensma passou pelo crivo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), do Ministério da Saúde, que recomendou a inclusão dele na rede pública.
A pasta acatou a orientação em dezembro de 2022. As diretrizes do SUS, de acordo com o anúncio oficial da época, definiam que bebês com AME tipo I de até 6 meses e fora da ventilação invasiva por mais de 16 horas diárias poderiam ser contemplados.
A partir de então, a Saúde tinha 180 dias para publicar o Protocolo de Tratamento e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – documento que norteia o cuidado com o paciente – e disponibilizar a terapia gênica aos pacientes na rede pública. O prazo, que foi definido pela Lei 12.401/2011 e pelo decreto 7.646/2011, não se concretizou.
Essa terapia gênica da Novartis deveria estar disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) desde 4 de junho do ano passado, mas ainda não é ofertada aos pacientes. A espera das famílias pelo Zolgensma, portanto, já soma quase 1 ano e 6 meses no SUS até esta segunda-feira (2/12).
A decisão de incluí-lo no SUS não ocorreria se o parecer inicial, desfavorável à incorporação, fosse mantido. Veio, então, a consulta pública e a proposta da Novartis de fazer um acordo de compartilhamento de risco (ACR).
Esse último ponto mudou o rumo da decisão. Com a proposta na mesa, o ministério e a fabricante se propuseram a dividir a responsabilidade. Funciona da seguinte maneira, segundo o anúncio oficial: o pagamento deve se dividir em cinco parcelas anuais, de 20% do valor cada, condicionadas à evolução do paciente. Desse total, segundo a Novartis, 3% devem ser revertidos para o PNTN.
Dessa forma, a União não precisará arcar com os custos do Zolgensma em caso de morte ou de piora. Os termos do acordo ainda estão em debate.
Os requisitos do SUS também valem para os planos de saúde. O Zolgensma entrou para o rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) em fevereiro de 2023. Desde então, os planos de saúde são obrigados a custeá-lo, o que gerou uma discussão no setor.
O prazo das operadoras é menor que o da rede pública, uma vez que a Lei 14.307/2022 estabelece que os planos têm até 60 dias para incluir um tratamento recomendado pela Conitec e, posteriormente, incorporado pela Saúde.
O que é a AME, doença tratada pelo Zolgensma?
A AME é uma doença genética rara, degenerativa, progressiva e hereditária que acomete células nervosas da medula espinhal e do cérebro. A doença se divide entre os tipos I (mais grave, afeta bebês), II (aparece em crianças de até 10 anos) e III (surge na adolescência e na vida adulta). Estima-se que a AME acometa 1 em cada 10 mil pessoas.
